Експериментална терапия за сърповидноклетъчна анемия преминава от лабораторна разработка към производство за ранно изпитване при пациенти. Подходът цели да поправи мутацията, причиняваща заболяването, в собствените кръвотворни стволови клетки на пациента.
UCLA Health представи работата на 3 ноември. Изследователите използват CRISPR-Cas9 и невирусен ДНК шаблон за директна корекция на гена за бета-глобин. Това е различно от подходите, които добавят модифициран ген или увеличават феталния хемоглобин.
От лабораторията до клиничните партиди
Екипът увеличава производството от лабораторни количества до стотици милиони клетки. Седем производствени серии, включително четири в пълен клиничен мащаб, покриват посочените изисквания за качество. Произведени са клетки за двама участници в текущо изпитване от фаза 1, ръководено в детската болница UCSF Benioff в Оукланд.
В предклиничната работа червените кръвни клетки, получени от редактираните клетки, произвеждат по-малко сърповиден хемоглобин. Човешките клетки се установяват и в мишки, като коригираните генни копия остават стабилни за 16 седмици. Тези резултати подкрепят следващите изпитвания, но не са резултати от лечение на пациенти.
Въпросът е за безопасността и ползата
Фаза 1 изследва терапията на ранен клиничен етап. Производството на клетки, покриващи стандартите за качество, е необходима стъпка, а не доказателство за дългосрочна безопасност и ефективност. Съобщението на UCLA не установява излекуване при лекуваните участници.
Голямото предизвикателство е да се свържат три различни постижения: редактиране на правилната ДНК последователност, надежден клиничен продукт и трайна полза за хората. Успехът в първите две не решава третото. Става дума за изследване, обявено по-рано през седмицата, а не за ново регулаторно одобрение на 5 ноември. То не променя индивидуалното лечение без медицинска оценка.
